FICHA DE INFORMACIÓN SOBRE EL ENSAYO CLÍNICO

• Patrocinador principal (1): AbbVie
• Patrocinador secundario (si aplica): No aplicable
• Droga/s en estudio: Risankizumab
• Condición o enfermedad: Enfermedad de Crohn (EC)
• Breve resumen: La enfermedad de Crohn (EC) es una enfermedad de larga duración que causa inflamación y puede afectar a cualquier parte del intestino. Este estudio evaluará la eficacia de risankizumab en comparación con ustekinumab.
• Comparador/es: ustekinumab
• Fase del estudio: IIIb
• Disposición de ANMAT (2) N°: DI-2021-722-APN-ANMAT#MS
• Número RENIS (3): [_______]
• ClinicalTrials identificador y link a estudio: NCT04524611
• Título resumido/nombre de fantasía: Estudio que compara el risankizumab intravenoso (IV)/subcutáneo (SC) con el ustekinumab IV/SC para evaluar el cambio en el índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI) en participantes adultos con enfermedad de Crohn ( CD ) de moderada a grave
• Título completo: Estudio multicéntrico, aleatorizado de Fase 3, con enmascaramiento para el evaluador de eficacia de Risankizumab en comparación con ustekinumab para el tratamiento de sujetos adultos con Enfermedad de Crohn moderada a severa que no han respondido al tratamiento anti-TNF.
• Descripción detallada: Risankizumab es una droga en investigación que se está desarrollando para el tratamiento de la enfermedad de Crohn (EC). Ustekinumab es un medicamento aprobado para el tratamiento de la EC moderada y severa. Los participantes son asignados al azar a uno de los dos grupos de tratamiento. Cada grupo recibe un tratamiento diferente. Existe una probabilidad de 1 entre 2 de que los participantes sean asignados a ustekinumab. Se inscribirán alrededor de 508 participantes adultos con EC moderada a severa en aproximadamente 307 centros de investigación en todo el mundo. Los participantes asignados a risankizumab recibirán dosis intravenosas (IV) de risankizumab en las Semanas 0, 4, 8 y posteriormente dosis subcutáneas (SC) cada 8 semanas hasta la Semana 48.  Los participantes asignados a ustekinumab recibirán una dosis intravenosa (IV) de ustekinumab en la Semana 0 y posteriormente dosis subcutáneas (SC) cada 8 semanas hasta la Semana 48. Puede haber una mayor carga de tratamiento para los participantes de este estudio en comparación con su tratamiento estándar.  Los participantes concurrirán a visitas periódicas durante el estudio en un hospital o clínica.  El efecto del tratamiento se comprobará mediante evaluaciones médicas, análisis de sangre, endoscopias, comprobación de efectos secundarios y cumplimentación de cuestionarios.
• Estado de reclutamiento (4): Reclutamiento cerrado. 
• Comité de Ética interviniente:
  • Comité Institucional de Ética de la Investigación en Salud (C.I.E.I.S.). Av. Nac. Unidas 346 B° Parque Vélez Sarsfield, Córdoba, Argentina. Oficinas administrativas: Friuli 2786 – B° Parque Vélez Sarsfield – Córdoba – Argentina. Tel: (0351) 4683711. Contacto: Coordinador Dr. Adrián M. Kahn, Sub-Coordinador Dr. José M. Torres. Horario de Atención: lunes a viernes 8-13hs. Email: cieis@nullhospitalprivadosa.com.ar
  • Comité de Ética en Investigación de CEMIC – Galván 4102 – CABA – Srta. Paula Echavarría y Sra. Valeria Melia. Tel: (011) 5299-0247, o (011) 5299-0100 interno 2879.
  • Comité de Bioética Gedyt (COB) – Agüero 1355, CABA – Tel: (011) 5288-6171 – Contacto: Lic. Flavia Ragagnin (Secretaria).
  • Comité de Ética de Protocolos de Investigación, Hospital Italiano de Buenos Aires – Pres. Tte. Gral. Juan Domingo Perón 4190-4192, Departamento de Investigación, Primer Piso, escalera “J”, C1199ABB, CABA, Buenos Aires. TEL: (011) 4959- 0200 interno 8425.
  • Comité de Revisión Institucional – Hospital Británico de Buenos Aires, Dirección: Perdriel 74 CEA1280, CABA- Argentina. Teléfono: )011) 4309-6892/98, Email: CRI@nullhbritanico.com.ar

• Tipo de estudio (5): Intervencionista (Ensayo clínico)
• Asignación (6): Aleatorizado
• Modelo de intervención: Asignación paralela
• Enmascaramiento (7): Simple ciego (evaluador de resultados)
• Propósito primario y secundario: El objetivo es comparar la eficacia y seguridad de risankizumab frente a ustekinumab para el tratamiento de sujetos adultos con enfermedad de Crohn (EC) moderada a severa que no han respondido al tratamiento anti-TNF.
• Tipo de administración del medicamento: Risankizumab: infusión intravenosa (IV) e inyección subcutánea (SC). Ustekinumab: infusión intravenosa (IV) e inyección subcutánea (SC).
• Número esperado de participantes de Argentina: 7 participantes.
• Número esperado de participantes mundialmente: 508 participantes.
• Fecha de comienzo de reclutamiento en Argentina: 14 Abril 2021.
• Fecha de fin de reclutamiento esperada en Argentina: 8 Marzo 2022.
• Fecha de fin de último paciente y última visita esperada en Argentina: 31 Julio 2023.
• Países en los cuales se está llevando a cabo el estudio: Alemania, Argentina, Australia, Austria, Bélgica, Brasil, Bulgaria, Canadá, Chile, China, Eslovaquia, España, Estados Unidos, Federación de Rusia, Francia, Grecia, Hungría, Israel, Italia, República Checa, República de Corea, México, Países Bajos, Polonia, Reino Unido, Rumanía, Sudáfrica, Suecia, Suiza, Turquía y Ucrania.
• MEDIDAS DE RESULTADO (8):
  • Propósitos primarios: 1. Porcentaje de participantes que logren remisión clínica en la Semana 24 [período de tiempo: Semana 24], 2. Porcentaje de participantes que logren remisión clínica en la Semana 48 [período de tiempo: Semana 48].
  • Propósitos secundarios: 1. Porcentaje de participantes que logren respuesta endoscópica en la Semana 48 [período de tiempo: Semana 48], 2. Porcentaje de participantes que logren remisión endoscópica [período de tiempo: Semana 48], 3. Porcentaje de participantes que logren remisión clínica (Resultado informado por el paciente [PRO]-2) [período de tiempo: Semana 48], 4. Porcentaje de participantes que logren respuesta endoscópica en la Semana 24 [período de tiempo: Semana 24], 5. Porcentaje de participantes que logren remisión sin esteroides [período de tiempo: Semana 48].

POBLACIÓN

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico confirmado de enfermedad de Crohn (EC) por lo menos 3 meses antes de la visita Basal.
• Puntaje del índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI) de 220 a 450 en la visita Basal.
• Diagnóstico confirmado de enfermedad de Crohn moderada a severa según la evaluación de la frecuencia de deposiciones (Fd), puntaje del dolor abdominal (DA) e índice endoscópico simple para EC (SES-CD).
• Intolerancia o respuesta inadecuada demostrada a una o más terapias anti-factor de necrosis tumoral (TNF).

• Diagnóstico actual de colitis ulcerosa o colitis indeterminada.
• Administración de agentes biológicos aprobados para la EC antes de la visita Basal (según se detalla en el protocolo), o cualquier agente biológico en investigación u otro agente o procedimiento antes de la visita Basal (según se detalla en el protocolo).
• Exposición previa a inhibidores de p19 y/o p40 (por ej., risankizumab y ustekinumab).
• Complicaciones actualmente conocidas de la EC (estenosis, síndrome del intestino corto, etc.).

CENTROS Y CONTACTOS

Centro investigador: Hospital Británico – Buenos Aires.

• Investigador principal (9): Dr. Ignacio Zubiaurre
• Contacto: Email: eiibritanico@nullgmail.com. Teléfono: (011) 4309-6400, interno 2120.

Centro investigador: Hospital Privado Centro Médico de Córdoba, Córdoba.

• Investigador principal (9): Dr. Domingo Balderramo
• Contacto: Email: dbalderramo@nullhospitalprivadosa.com.ar; hpendoscopia@nullgmail.com
  Teléfono: (0351) 4688837.

Centro investigador: GEDyT, CABA.

• Investigador principal (9): Dra. Silvina Goncalves
• Contacto: Email: silvinagoncalves@nullgedyt.com.ar. Teléfono de contacto: (011) 5288-6100.

Centro investigador: CEMIC, CABA.

• Investigador principal (9): Dr. Juan Lasa
• Contacto: Email: drjuanslasa@nullgmail.com. Teléfono de contacto: (011) 5299-0100 (interno 2221).

Centro investigador: Hospital Italiano de Buenos Aires – CABA.

• Investigador principal (9): Dr. Juan De Paula
• Contacto: Email: juan.depaula@nullhospitalitaliano.org.ar. Teléfono: (+54 9) 11 4413-4890.

Centro investigador: Centro de Investigaciones Metabólicas (CINME) S.A. – CABA

• Investigador principal (9): Dra. Raquel Gonzalez
• Contacto: Email: aellenberg@nullcinme.com.ar / ldiaz@nullcinme.com.ar. Teléfono: (011) 52364050.

Centro investigador: Sanatorio 9 de Julio

• Investigador principal (9): Dr. Abel Novillo
• Contacto: Email: piabelnovillo@nullgmail.com Teléfono: 381 5679465

Referencias

1. Patrocinador: es la persona física o jurídica que inicia, administra, controla y financia el estudio, y asume todas las responsabilidades establecidas en este régimen. Por lo tanto, el patrocinador es quien debe hacerse cargo de todos los gastos derivados de los procedimientos y tratamientos requeridos por el protocolo, incluyendo el tratamiento comparador.
2. La disposición de ANMAT es la referencia de que el ensayo clínico cuenta con la autorización de la autoridad de aplicación para llevarse a cabo en Argentina y que cumple con todos los estándares de seguridad.
3. El RENIS es un registro público de los estudios clínicos aprobados por la ANMAT y de las investigaciones en salud financiadas por el Ministerio de Salud de la Nación (a través de la Dirección de Investigación en Salud, el Instituto Nacional del Cáncer, el Hospital Nacional en Red especializado en Salud Mental y Adicciones “Lic. Laura Bonaparte, etc.). El registro fue aprobado por Resolución Ministerial Nº 1480/11. https://www.argentina.gob.ar/salud/registroinvestigaciones
4. Estado de reclutamiento: Aún no reclutando: El estudio no ha comenzado a reclutar participantes. Reclutamiento: El estudio actualmente está reclutando participantes. Inscripción por invitación: El estudio es la selección de sus participantes de una población, o grupo de personas, decidida por los investigadores de antemano. Estos estudios no están abiertos a todas las personas que cumplan con los criterios de elegibilidad, sino solo a las personas de esa población en particular, que están específicamente invitadas a participar. Activo, sin reclutamiento: el estudio está en curso y los participantes están recibiendo una intervención o están siendo examinados, pero los participantes potenciales no están siendo reclutados ni inscritos actualmente. Suspendido: el estudio se detuvo antes de tiempo, pero puede comenzar de nuevo. Terminado: el estudio se detuvo antes de tiempo y no comenzará de nuevo. Los participantes ya no están siendo examinados o tratados. Completado: el estudio ha finalizado normalmente y los participantes ya no están siendo examinados ni tratados (es decir, se ha producido la última visita del último participante). Retirado: el estudio se detuvo temprano, antes de inscribir a su primer participante. Desconocido: un estudio en ClinicalTrials.gov cuyo último estado conocido fue el de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no reclutando pero que ha pasado su fecha de finalización, y el estado no ha sido verificado por última vez en los últimos 2 años.
5. Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudios incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
6. Aleatorización: Es el método o mecanismo para asignar participantes a las diferentes ramas del estudio, de forma tal que el participante de la investigación tenga igual probabilidad de recibir cualquiera de las intervenciones previstas en el estudio clínico. Esto se hace para evitar cualquier sesgo con los investigadores en la asignación de los voluntarios a un grupo u otro. Los resultados de cada tratamiento se comparan en puntos específicos durante un período, que puede durar años.
7. Estudios doble ciego (también llamado estudios de acción simple o doble ciego): son estudios en los que los participantes no saben qué medicamento se utiliza, para que puedan describir lo que sucede sin prejuicios. Sólo el farmacéutico conoce lo que se le está administrando al paciente; los miembros del equipo de investigación no conocen si al pacientes se le está administrando la medicación a prueba o el placebo, por lo que sus observaciones no estarán sesgados. Si es médicamente necesario, sin embargo, siempre es posible averiguar lo que el paciente está tomando.
   “Blind” (o “enmascarado“): los estudios están diseñados para evitar que los miembros del equipo de investigación o los participantes del estudio puedan influir en los resultados. Esto permite conclusiones científicamente precisas.
   Estudios simple ciego (“single-enmascarados”): son los estudios en los que el paciente no conoce lo que se le está administrando.
8. En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada es la más importante para evaluar el efecto de una intervención / tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
9. Investigador principal: Un investigador principal es un médico que dirige el equipo de investigación clínica y, junto con los otros miembros del equipo de investigación, realiza un seguimiento periódico de la salud de los participantes en el estudio para determinar la seguridad y eficacia del estudio.

Última actualización 25 septiembre 2022.