RECLUTAMIENTO – LIBERTY UC SUCCEED Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento con dupilumab en pacientes con colitis ulcerosa activa de moderada a severa con fenotipo eosinofílico.

RECLUTAMIENTO – Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de búsqueda de dosis para evaluar la eficacia y seguridad de SAR443122 en pacientes adultos con colitis ulcerosa moderada a grave
17 de junio de 2024
RECLUTAMIENTO – Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de búsqueda de dosis para evaluar la eficacia y seguridad de SAR443122 en pacientes adultos con colitis ulcerosa moderada a grave
17 de junio de 2024

RECLUTAMIENTO – LIBERTY UC SUCCEED Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento con dupilumab en pacientes con colitis ulcerosa activa de moderada a severa con fenotipo eosinofílico.

FICHA DE INFORMACIÓN SOBRE EL ENSAYO CLÍNICO

  • Patrocinador principal (1): Sanofi
  • Patrocinador secundario: N/A
  • Droga/s en estudio: Dupilumab
  • Condición o enfermedad: Colitis Ulcerosa (CU)
  • Breve resumen: Estudio clínico de fase 2 , multicéntrico doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de dupilumab en participantes con colitis ulcerosa (CU) activa de moderada a grave con un fenotipo eosinofílico. Período de selección: 2 a 4 semanas. Período de tratamiento: Intervención con medicamentos en investigación de 52 semanas (dupilumab o placebo) durante 52 semanas. Brazo abierto (opcional): Existe la opción de recibir tratamiento abierto con dupilumab para los participantes del estudio que cumplan los requisitos desde semana 26 a 52. Período de seguimiento: 12 semanas. La duración máxima del estudio por participante es de hasta 68 semanas.
  • Comparador/es: Placebo
  • Fase del estudio: Fase II
  • Disposición de ANMAT (2) N°: 10188
  • Número RENIS (3): IS003986 
  • Título resumido/ nombre de fantasía: LIBERTY UC SUCCEED
  • Título completo: Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento con dupilumab en pacientes con colitis ulcerosa activa de moderada a severa con fenotipo eosinofílico.
  • Descripción detallada: Estudio para investigar la eficacia y la seguridad del tratamiento con dupilumab en comparación con el placebo en participantes ≥18 años con colitis ulcerosa activa de moderada a severa con fenotipo eosinofílico. LIBERTY-UC SUCCEED (Estudio sobre la colitis ulcerosa para la evaluación de la eficacia clínica de dupilumab).
  • Estado de reclutamiento (4): ACTIVO
  • Comité de Ética interviniente:

RESUMEN DE ESTUDIO

  • Tipo de estudio (5): Estudio de intervención
  • Asignación (6): 1:1
  • Modelo de intervención: Aleatorizado
  • Enmascaramiento (7): Doble Ciego
  • Propósito primario y secundario: Evaluar eficaciay mejoría en respuesta clínica, remisión sintomática.
  • Tipo de administración del medicamento: Inyección Subcutánea
  • Número esperado de participantes de Argentina: 6
  • Número esperado de participantes mundialmente: 84
  • Fecha de comienzo de reclutamiento en Argentina: 04 abril 2023
  • Fecha de fin de reclutamiento esperada en Argentina: 30 noviembre 2024
  • Fecha de fin de último paciente y última visita esperada en Argentina: Enero 2026
  • Países en los cuales se está llevando a cabo el estudio: Argentina, Canadá, Chile, Japón, Corea del Sur, Mexico, Africa del Sur, Suiza, Taiwan, Turquía, USA.

  • MEDIDAS DE RESULTADO (8): Proporción de pacientes que alcanzan la Remisión clínica a la semana 24.

POBLACIÓN

  • Criterios de inclusión:
    • El participante debe tener ≥18 años al momento de la firma del consentimiento informado.
    • Diagnóstico de UC ≥3 meses en función de la evidencia endoscópica e histológica documentada.
    • Evidencia de enfermedad enriquecida con eosinófilos, que consiste en lo siguiente: Recuento máximo absoluto de eosinófilos en tejido colónico ≥50 eosinófilos/hpf  (definido como el número más alto de eosinófilos observado en cualquier campo de alta potencia [high-power field, hpf]) Y – Evidencia visual (que evalúa macroscópicamente el lector de histopatología central) del predominio de eosinófilos en el infiltrado inflamatorio.  Estos criterios pueden cumplirse en las biopsias sigmoides y/o rectales.
    • La UC activa de moderada a severa, definida como una puntuación modificada de Mayo inicial de 5 a 9, inclusive, mediante la puntuación endoscópica de Mayo asignada durante la lectura local y central concurrente de la videoendoscopia.
    • Tiene una endoscopia de selección con una subpuntuación endoscópica ≥2 en la evaluación del componente de la puntuación de Mayo según lo que determina la lectura local y central concurrente de la videoendoscopia.
    • Tiene una subpuntuación inicial de sangrado rectal de ≥1 y una puntuación inicial de frecuencia de deposiciones de ≥1 según lo que determina la evaluación del componente de la puntuación de Mayo.
    • Participantes con respuesta inadecuada o falta de respuesta, pérdida de respuesta o intolerancia al tratamiento biológico estándar para la UC.
    • Reciben dosis estables de corticoesteroides orales (≤20 mg/día), compuestos 5-ASA o inmunomoduladores.
    • El uso de anticonceptivos por parte de los hombres y las mujeres debe concordar con la reglamentación local relativa a métodos anticonceptivos para pacientes que participen en estudios clínicos.
  • Criterios de exclusión:
    • Colitis extensa severa demostrada por lo siguiente: Hospitalización actual / Es probable que requiera cirugía para el tratamiento de la UC dentro de las 12 semanas de la visita de selección.
    • UC solo en el recto o a <20 cm del colon.
    • Presencia de un reservorio ileal, ostomía, estoma o fístula o antecedentes de fístula.
    • Requiere, o se requiere dentro de los 2 meses previos a la selección, cirugía por sangrado gastrointestinal activo, peritonitis, obstrucción intestinal o absceso intraabdominal o  pancreático que requiera drenaje quirúrgico, u otras afecciones que posiblemente confundan la evaluación del beneficio del tratamiento con el compuesto del estudio.
    • Tiene antecedentes médicos de colitis eosinofílica.
    • Participantes con absceso abdominal, enfermedad fulminante o megacolon tóxico.

CENTROS Y CONTACTOS

Centro investigador: Centro de Investigaciones Médicas, Tucumán.

Centro investigador: Gedyt, CABA.

  • Investigador principal (9): Dra. Silvina Gonzalvez
  • Contacto: Email: sapermuy@nullgmail.com – Teléfono: (0236) 4640574

Centro investigador: Instituto Médico de la Fundación de Estudios Clínicos, Rosario, Santa Fe.

Centro investigador: Sanatorio 9 de Julio S.A., Tucumán.

Centro investigador: Centro de Investigaciones Médicas Mar del Plata.

Centro investigador: Consultorio Médico CICBA, Buenos Aires.

 

Referencias

  1. Patrocinador: es la persona física o jurídica que inicia, administra, controla y financia el estudio, y asume todas las responsabilidades establecidas en este régimen. Por lo tanto, el patrocinador es quien debe hacerse cargo de todos los gastos derivados de los procedimientos y tratamientos requeridos por el protocolo, incluyendo el tratamiento comparador.
  2. La disposición de ANMAT es la referencia de que el ensayo clínico cuenta con la autorización de la autoridad de aplicación para llevarse a cabo en Argentina y que cumple con todos los estándares de seguridad.
  3. El RENIS es un registro público de los estudios clínicos aprobados por la ANMAT y de las investigaciones en salud financiadas por el Ministerio de Salud de la Nación (a través de la Dirección de Investigación en Salud, el Instituto Nacional del Cáncer, el Hospital Nacional en Red especializado en Salud Mental y Adicciones “Lic. Laura Bonaparte, etc.). El registro fue aprobado por Resolución Ministerial Nº 1480/11. https://www.argentina.gob.ar/salud/registroinvestigaciones
  4. Estado de reclutamiento: Aún no reclutando: El estudio no ha comenzado a reclutar participantes. Reclutamiento: El estudio actualmente está reclutando participantes. Inscripción por invitación: El estudio es la selección de sus participantes de una población, o grupo de personas, decidida por los investigadores de antemano. Estos estudios no están abiertos a todas las personas que cumplan con los criterios de elegibilidad, sino solo a las personas de esa población en particular, que están específicamente invitadas a participar. Activo, sin reclutamiento: el estudio está en curso y los participantes están recibiendo una intervención o están siendo examinados, pero los participantes potenciales no están siendo reclutados ni inscritos actualmente. Suspendido: el estudio se detuvo antes de tiempo, pero puede comenzar de nuevo. Terminado: el estudio se detuvo antes de tiempo y no comenzará de nuevo. Los participantes ya no están siendo examinados o tratados. Completado: el estudio ha finalizado normalmente y los participantes ya no están siendo examinados ni tratados (es decir, se ha producido la última visita del último participante). Retirado: el estudio se detuvo temprano, antes de inscribir a su primer participante. Desconocido: un estudio en ClinicalTrials.gov cuyo último estado conocido fue el de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no reclutando pero que ha pasado su fecha de finalización, y el estado no ha sido verificado por última vez en los últimos 2 años.
  5. Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudios incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
  6. Aleatorización: Es el método o mecanismo para asignar participantes a las diferentes ramas del estudio, de forma tal que el participante de la investigación tenga igual probabilidad de recibir cualquiera de las intervenciones previstas en el estudio clínico. Esto se hace para evitar cualquier sesgo con los investigadores en la asignación de los voluntarios a un grupo u otro. Los resultados de cada tratamiento se comparan en puntos específicos durante un período, que puede durar años.
  7. Estudios doble ciego (también llamado estudios de acción simple o doble ciego): son estudios en los que los participantes no saben qué medicamento se utiliza, para que puedan describir lo que sucede sin prejuicios. Sólo el farmacéutico conoce lo que se le está administrando al paciente; los miembros del equipo de investigación no conocen si al pacientes se le está administrando la medicación a prueba o el placebo, por lo que sus observaciones no estarán sesgados. Si es médicamente necesario, sin embargo, siempre es posible averiguar lo que el paciente está tomando.
    “Blind” (o “enmascarado“): los estudios están diseñados para evitar que los miembros del equipo de investigación o los participantes del estudio puedan influir en los resultados. Esto permite conclusiones científicamente precisas.
    Estudios simple ciego (“single-enmascarados”): son los estudios en los que el paciente no conoce lo que se le está administrando.
  8. En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada es la más importante para evaluar el efecto de una intervención / tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
  9. Investigador principal: Un investigador principal es un médico que dirige el equipo de investigación clínica y, junto con los otros miembros del equipo de investigación, realiza un seguimiento periódico de la salud de los participantes en el estudio para determinar la seguridad y eficacia del estudio.

Publicación 17 junio 2024.